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Maladie de Parkinson une avancée capitale grâce à la thérapie génique

Une équipe franco-anglaise (AP-HP, Inserm, UPEC, CEA/Mircen, Oxford Biomedica, Cambridge University) a mené une étude clinique de phase 1/2 de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson. Quinze patients ont pu bénéficier de ce nouveau traitement consistant à injecter un vecteur exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de dopamine, qui fait défaut dans la maladie de Parkinson. Grâce à cette thérapie, certaines cellules dans le cerveau se mettent de nouveau à fabriquer et à sécréter la dopamine. Chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à 12 mois après l’administration du traitement. Avec un recul de 4 ans, cette étude démontre à ce stade l’innocuité et la tolérance du vecteur lentiviral utilisé pour la première fois chez l’homme. Cette étude a été coordonnée par le Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor (AP-HP). Elle fait l’objet d’une publication dans The Lancet

INSERM - Affiche

 

Parkinson, une maladie neurodégénérative fréquente

Avec environ 120 000 patients en France, la maladie de Parkinson est l’affection neurologique dégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle se traduit essentiellement par des symptômes moteurs de sévérité progressive et croissante, tels que des tremblements, une rigidité des membres et une diminution des mouvements du corps. Cette pathologie est due à la dégénérescence des neurones produisant la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité. Actuellement, le traitement des personnes atteintes de cette maladie consiste à prendre des médicaments mimant l’action de la dopamine manquante dans le cerveau de ces patients. Si ce traitement permet d’obtenir une bonne amélioration de l’activité motrice dans les premiers stades de la maladie, des effets indésirables sévères apparaissent au fils du temps : fluctuations de l’effet du traitement et mouvements anormaux involontaires, appelés dyskinésies.

 

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Par CINDY MOREL - Dernière modification 21/01/2014 14:11
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